这不是一道简单用“对错”来判断的是非题，而是一道复杂的论述题：“如何让罕见病患者负担得起特效药？”

近日，西安交大第二附属医院一张55万元的医院收费票据在网上引来非议。票据显示，一名1岁女婴住院4天花了55万多元，最主要的费用就是药费，且医保只能报销570元。有网友质疑医院收费高，有人批评药物定价贵，也有网友感慨医疗保障弱。医院回应，治疗是科学的，也没有天价收费，这种特效药就是这么贵，并且不在医保目录里。家属则表示，用药是知情同意的，医院没有多收钱，感谢医院救了孩子的命。

不知道是谁把收费单据发到了网上，还使用了“震惊”体的标题，很容易产生医院乱收费、医保不给力的误导。医患关系天然存在着严重的信息差距，而对于医保资金的使用是否公平规范，不少人也心存疑虑。可以说，这份单据恰恰是踩在了公众的敏感点上，才掀起了舆论声浪。

但事情本身是容易厘清的，医院没有乱收费乱开药，医保不报销也理由充分。这不是一道简单用“对错”来判断的是非题，而是一道复杂的论述题：“如何让罕见病患者负担得起特效药？”

如果一种绝症无药可医，无论医生还是病人都无从选择，只能怨怼命运不公、生命无常。但更让人唏嘘的不是无药可医，而是有药用不起。

为什么罕见病特效药贵？简单地说，如果没有药企持续投入研发，也就不会有特效药。可研发药物的成本太高了，用药人群少，市场份额小，成本无法分摊，甚至可能出现有价无市的局面。

争议事件中患儿被确诊为脊髓性肌萎缩症（SMA），系罕见的遗传性疾病。诺西那生钠是唯一特效药，2019年引进国内，在美国定价为12.5万美元/针，人民币55万元/针已经是降过价的费用。这样的治疗费用一般家庭如何承担？

网友们对天价用药的敏感，既是对患儿家庭的同情，更是对自己无力抵御风险的担忧。不治之症是个人不幸，因病致贫则是家庭不幸和社会不幸。网友的讨论，无非是对病有所治、患有所依的期待而已。

那么，把罕见病的治疗药物放进医保目录是不是就万事大吉了？没有那么简单。一是，医保的作用主要还是“保基本”，受限于经济发展水平和医保的支撑能力，有些价格非常昂贵，使用人群较少的罕见病治疗药物，暂时无力纳入。二是，即使进了医保，也存在资金平衡的问题。比如，罕见病戈谢病的治疗药物已经进入医保，但在县级医保层面，一个戈谢病病人的药品和治疗花销就可能把全县的医疗费用全部花掉。三是，一旦药物进入医保，就意味着患者不能再通过慈善项目获得援助和赠药。而如果医院渠道不畅，反而将患者逼入窘境。

对医保资金的讨论，又会引发另一个层面的思考，即怎样让医保资金用在刀刃上，以避免一部分患者急盼救命药而不得，另一部分患者却花着医保的钱囤积了一堆无用之药。

把罕见病的救治希望都寄托在医保上是不现实的。好在近些年不同省市都有各自的尝试，比如广东佛山的医疗救助，浙江的专项基金，还有一些地方把部分罕见病药品纳入商业普惠险。也就是说，让医保托底，政府的专项基金、市场的商业保险、社会的慈善救助等多个层面共同发力，来帮助患者家庭共渡难关。

就像冰桶挑战让人们知道了渐冻症一样，这场讨论也让人们知道了脊髓性肌萎缩症。专家介绍，这种遗传病是可以通过早期筛查提前预防的。若能多一些罕见病的科普，或许可以从源头减少患病几率，也不失为一种安慰。

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4天花了55万药费，患儿家长：用药是我同意的，医院没多收一分钱

（健康时报）近日，西安交大第二附属医院一张55万元的医院收费票据在网上引来关注。票据显示，一名1岁幼女从今年8月17日开始，住院4天直到8月21日，花费55万元。其中床位费620元，化验费930元，护理费80元，检查费1555元，诊查费120元，西药费550177.2元。

该票据在网上引起争议，9月4日下午，健康时报记者分别采访到了医院和患儿家属，均表示，网上的收费单是不知情的情况下流传出去，治疗完全符合指南，也是很有必要的。

药费55万，是因为患儿患了罕见病，药费本身昂贵

著名儿童神经疾病专家、西安交大二附院小儿内科神经康复学组带头人黄绍平教授介绍了这位小患儿的救治情况，2个月前，不满2岁的小花（化名）因四肢无力，运动落后，来到西安交通大学第二附属医院儿童病院求诊。儿童病院神经专业专家团队对小花进行了基因诊断，最终确诊为脊髓性肌萎缩症（SMA）。黄绍平教授介绍，SMA是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的罕见疾病，发病率大约万分之一。若不积极治疗，小花将逐渐出现多系统的功能损害，最终会出现呼吸衰竭，随时有生命终止的可能。

医生在救治过程中使用了一种昂贵的罕见病药物——诺西那生钠，该药在国内售价高达55万元，也是唯一用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩的特效药。

黄绍平教授介绍，西安交大二附院是“中国SMA诊治中心联盟”首批成员单位，也是西北五省唯一一家儿童SMA诊疗中心，目前已累积了多名SMA患儿治疗经验。

治疗科学且符合指南

黄绍平教授介绍，婴幼儿期起病的患儿，很大概率无法活到2岁。其诊治需要儿童神经专业、呼吸专业、骨科/脊柱专业、康复专业、临床营养专业等多学科的综合管理和评估，最大程度改善患者的生活质量。根据小花的临床表现及基因检查结果，依据中华医学会遗传学分会遗传病临床实践指南撰写组发表的《脊髓性肌萎缩的临床实践指南》对小花进行了救治。

诺西那生钠是全球首个精准靶向治疗SMA的药物，通过提高SMA患者的SMN蛋白水平，改变疾病的进程并改善预后。从2016年12月23日，美国FDA批准诺西那生纳上市至今，诺西那生纳仍是唯一被获批治疗SMA的药物，也是我们常说的“孤儿药”。

诺西那生钠在2019年2月份经过国家药品监督管理局引进国内，当年就在西安交大二附院儿童病院SMA诊疗中心用于临床治疗该病患儿。

在美国，诺西那生纳的定价为12.5万美元/针（约合人民币86万），首年费用75万美元（约合人民币521万），之后每年花费37.5万美元。在国内，这一价格是近人民币70万元/针，首年的费用约为400万元人民币，其后每年约200万元。

患儿家长：知情并同意用药，感谢医护人员救治

对于此事在网上引起的波澜，患儿小花的妈妈向健康时报记者表示，网上流传的医院收费票据的照片在其不知情的情况下流传出去的。“我孩子得的脊髓性肌萎缩症，需要用进口药诺西那生钠治疗，用药是我同意的，我很感谢交大二附院救了我孩子得命，交大二附院的医生和护士对患者真的很好，这个药品交大二附院没有多收一分钱，大家也可以在网上去查药品的价格。”

同时小花的妈妈对于收费单的流出和炒作也表示不满，“麻烦大家不要捕风捉影，多核实一下，拿一生病的孩子当炒作工具，不负责的行为已经影响到一个普通家庭的正常生活。”